Lassítható és talán visszafordítható a Parkinson-kór

0
138

A Nature Communications folyóiratban megjelentették egy új kutatási gyógyszer eredményeit. A cél a Parkinson-kór tüneteinek lassítása a toxikus fehérje aggregáció lebontásával. A sikeres egérvizsgálatok után hamarosan következnek az embereken végzett tesztek.

A molekuláris “csipeszek” olyan új vegyületek, amelyek lényegében szétválaszthatják a kóros fehérjecsomókat. A Parkinson-kór esetében arra a megállapításra jutottak, hogy a neurodegenerációt az alfa-szinuklein nevű fehérje aggregációja okozza. Ezek a toxikus fehérjecsomók végül megsemmísitik a dopamint termelő idegsejteket, ami a betegséghez általában társuló motoros degenerációhoz vezet.

What Causes Parkinson's Disease? | Parkinson's Foundation

Mint az korábban kiderült, a CLR01 egy olyan molekuláris megoldás, amely megakadályozza az alfa-szinuklein aggregációk kialakulását továbbá képes felbontani a már kialakult klasztereket is. Az közzétett tanulmány több állatkísérletre támaszkodva bizonyítja, hogy a CLR01 biztonságos és hatékony a Parkinson-kór tüneteinek lassításában, és egyes esetekben visszafordításában is.

Az egyik legfontosabb megállapításnak azt tartják a kutatók, hogy a CLR01 csak akkor lehet hatékony, ha a betegség progressziójának egy bizonyos pontján alkalmazzák. A kutatók a Parkinson-kór neurodegenerációjának modellezésére genetikailag módosított egereknél alkalmazták a terápiát, de a CLR01 hatástalan volt a hat hónaposaknél és csak részben volt hatásos, ha 18 hónapos korban lévőknél.

A tanulmány megállapítja, hogy a leghatékonyabb terápiás időszak a 12 hónapos korban volt, tehát a CLR01 megelőző terápiaként lehet hatékony betegség korai szakaszában.

“Ez egy nagyon izgalmas munka, amely megmutatja, hogy a gyógyszeres kezelések megoldhatják a mérgező fehérjeklaszterek kiválasztását az idegsejtek megmentésére.” – mondta Richard Wade-Martins, a tanulmány vezetője.

Beckie Port, a Parkinson’s UK-től az javasolja, hogy ez a fajta új molekuláris csipesz terápia eredményes lehet, ezért is sürgetik, hogy minél előbb sor kerüljön az emberi kísérletekre.